(30Science.com) – Roma, 16 dic. – EMA autorizza l’immissione in commercio condizionata in Europa per per Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave negli adulti che non presentano inibitori del...
(30Science.com) – Roma, 01 dic. – Nel Consiglio d’amministrazione di Napo Therapeutics – società farmaceutica indipendente nata a Milano nel 2021 per sviluppare e commercializzare in Europa farmaci dedicati al trattamento delle malattie rare e con un forte...
(30Science.com) – Roma, 16 nov. – “Dateci la miglior vita possibile!”. Parte da Padova l’appello di tre ragazzi con malattie rare che da anni convivono con patologie incurabili. Sono giovani pazienti che hanno diritto ad avere cure adeguate in strutture...
(AGI) Roma, 31 gen. – L’Università degli Studi di Perugia ha contribuito allo sviluppo dell’unica terapia esistente in grado di curare i bambini affetti dalla Leucodistrofia Metacromatica (MLD), una malattia genetica rara fino ad oggi incurabile e letale nei...
Malattie rare: dal farmaco RNA per Mila una speranza per molti ultrarari (AGI)- Roma, 5 nov. – La piccola Mila è morta all’inizio di quest’anno, ma il farmaco realizzato su misura per curare la sua malattia genetica rara potrà aiutare tanti bambini a...