10.1038/s41586-024-07266-7 (AGI) – Roma, 05 apr. – Una prima sperimentazione clinica sull’uomo di una terapia specifica a base di mRNA si è dimostrata efficace nel ridurre i sintomi in alcuni pazienti affetti da acidemia propionica, o PA, una rara malattia...
Roma – Una prima sperimentazione clinica sull’uomo di una terapia specifica a base di mRNA si è dimostrata efficace nel ridurre i sintomi in alcuni pazienti affetti da acidemia propionica, o PA, una rara malattia metabolica caratterizzata da episodi...
Roma, 28 feb. – Claudia, Alessandra, Muriel, Graziella. Sono solo alcune delle storie di vita esplorate nel volume “Pelle. Vicende di malattie vistose e storie di vite invisibili”, edito da Augh Edizioni. Nella Giornata mondiale delle malattie rare, l’autore e...
Salute: Rare Disease Day e le storie di vita raccontate da Federico Bonati (AGI) – Roma, 28 feb. – Claudia, Alessandra, Muriel, Graziella. Sono solo alcune delle storie di vita esplorate nel volume “Pelle. Vicende di malattie vistose e storie di vite invisibili”,...
Salute: prima terapia genica in Europa per il trattamento dell’emofilia B (AGI) – Roma, 16 dic. – EMA autorizza l’immissione in commercio condizionata in Europa per per Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) per il trattamento dell’emofilia B...