Il 5×1000 a ENEA per nuova terapia contro le malattie rare

Roma – Creare una terapia genica innovativa e accessibile per curare malattie rare e migliorare la qualità della vita dei pazienti. È l’obiettivo al quale ENEA ha deciso di destinare i fondi del 5×1000 che i contribuenti vorranno versare alla ricerca scientifica dell’Agenzia nella dichiarazione dei redditi di quest’anno. Il nome del progetto è BIOGENERA, Sostenibilità e Innovazione per la salute: Terapia genica non virale per le malattie rare e prevede l’utilizzo di un brevetto ENEA per sviluppare una piattaforma biotecnologica avanzata che consenta di trattare in particolare la Glicogenosi di tipo III (GSDIII), una malattia rara ereditaria, ma anche altre patologie rare ed affini. “Il progetto richiederà 12 mesi per essere realizzato e il nuovo approccio che vogliamo adottare consentirà di ridurre anche l’impatto socio-economico della patologia”, spiega Doriana Triggiani del Laboratorio Biotecnologie RED dell’ENEA. Ad oggi non esiste una cura definitiva per questa malattia, ma solo trattamenti mirati ad alleviare, sin dalla prima infanzia, sintomi che comprendono l’accumulo di glicogeno nei tessuti colpiti, ritardo nella crescita, ipoglicemia, progressiva debolezza muscolare e alterazioni della funzione epatica e cardiaca. La metodologia innovativa che ENEA intende sviluppare grazie ai fondi del 5×1000 prevede esperimenti in laboratorio su modelli cellulari tridimensionali (3D) grazie ai quali sarà possibile approfondire gli studi sulla malattia e valutare la terapia in condizioni più simili al microambiente patologico. Questo renderà la ricerca più efficace e meno costosa, riducendo anche l’uso di modelli animali. Un altro vantaggio sarà l’impiego di nanoparticelle in grado di trasportare il materiale genetico terapeutico in modo mirato e sicuro dentro le cellule, evitando l’utilizzo di vettori virali. “Questo approccio consentirà di superare alcune delle principali criticità delle terapie geniche tradizionali, come le risposte immunitarie indesiderate o la possibilità di integrazione nel genoma, aumentando il profilo di sicurezza e rendendo il trattamento potenzialmente ripetibile nel tempo”, aggiunge Triggiani. “BIOGENERA potrà diventare un modello replicabile, adattabile anche ad altre malattie rare che condividono caratteristiche simili, dando speranza a tante persone e famiglie che oggi non hanno ancora una risposta efficace”, conclude Triggiani. (30Science.com)