Roma – Italfarmaco SpA ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo, raccomandando il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat® ( givinostat), un nuovo inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC). L’autorizzazione all’immissione in commercio raccomandata è per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età pari o superiore a sei anni in grado di camminare (deambulanti), se assunti in associazione a corticosteroidi. L’approvazione condizionata renderebbe Duvyzat disponibile ai pazienti, mentre Italfarmaco continua a generare ulteriori evidenze cliniche per rafforzare e ampliare ulteriormente i risultati convincenti osservati finora. La Commissione Europea (CE) esaminerà la raccomandazione del CHMP e dovrebbe prendere una decisione definitiva a luglio 2025. In attesa dell’autorizzazione, Italfarmaco collaborerà a stretto contatto con le autorità locali per facilitare un rapido accesso, garantendo la disponibilità di Duvyzat in tutta l’Unione Europea (UE).
“La raccomandazione del CHMP è una conferma del potenziale terapeutico di Duvyzat”, ha dichiarato Paolo Bettica, MD, PhD, Direttore Sanitario di Italfarmaco Group . “Questo traguardo riflette il nostro incrollabile impegno nel promuovere trattamenti innovativi in grado di offrire benefici in grado di cambiare la vita delle persone affette da DMD. Siamo profondamente grati alle famiglie, ai caregiver e alle comunità di pazienti, il cui impegno e la cui attività di advocacy sono stati determinanti nel raggiungimento di questo importante risultato”.
“L’urgente necessità di terapie modificatrici della malattia nella Duchenne non può essere sopravvalutata e questa raccomandazione del CHMP segna un passo avanti fondamentale. Attraverso anni di rigorosa ricerca, Duvyzat ha costantemente dimostrato un profilo rischio-beneficio favorevole e il potenziale per ritardare significativamente la progressione della malattia in un’ampia gamma di pazienti. Il suo esclusivo meccanismo d’azione rappresenta un’importante aggiunta al panorama terapeutico, offrendo una nuova speranza che Duvyzat possa diventare una terapia fondamentale per chi convive con la Duchenne”, ha affermato il Prof. Eugenio Mercuri, MD, Professore di Neurologia Pediatrica presso l’Università Cattolica di Roma.
“Insieme alla comunità DMD, accogliamo con favore il parere del CHMP, che ci avvicina alla disponibilità di Duvyzat per i pazienti affetti da Duchenne nell’UE”, ha dichiarato il Dott. Francesco De Santis, Presidente di Italfarmaco Holding e Presidente del Gruppo Italfarmaco . “Questa decisione positiva ci permette di rendere disponibile questo nuovo trattamento ai pazienti, mentre continuiamo a generare ulteriori evidenze cliniche. Il nostro obiettivo rimane chiaro: migliorare i risultati e la qualità della vita delle persone affette da Duchenne”.
La decisione positiva del CHMP si basa sui risultati dello studio di fase 3 EPIDYS, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (NCT02851797). Nello studio EPIDYS, un totale di 179 bambini deambulanti di età pari o superiore a sei anni hanno ricevuto Duvyzat due volte al giorno o placebo, in aggiunta al trattamento con corticosteroidi. Lo studio EPIDYS ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando una differenza statisticamente significativa e clinicamente significativa nel tempo necessario per completare la valutazione della salita dei quattro gradini. Duvyzat ha inoltre mostrato risultati favorevoli negli endpoint secondari chiave, tra cui la valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) e la valutazione dell’infiltrazione adiposa mediante risonanza magnetica. Nello specifico, il trattamento con Duvyzat è stato associato a una riduzione del 40% della perdita cumulativa di elementi della NSAA, a indicare il potenziale di Duvyzat nel ritardare la progressione della malattia nei soggetti affetti. La maggior parte degli effetti avversi osservati con Duvyzat è stata di entità da lieve a moderata. I risultati di questo studio sono stati pubblicati su The Lancet Neurology a marzo 2024. 1 I dati a lungo termine dello studio di estensione EPIDYS, in corso, sono stati presentati al congresso MDA, dimostrando che givinostat può ritardare la progressione della malattia. Utilizzando il propensity score matching, l’età mediana alla perdita della deambulazione era di 18,1 anni nel gruppo trattato con givinostat rispetto a 15,2 anni nei controlli.
Nel marzo 2024, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Duvyzat per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a sei anni, indipendentemente dalla loro capacità di deambulazione, e nel dicembre 2024, la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) del Regno Unito ha concesso l’approvazione completa per i pazienti deambulanti di età pari o superiore a sei anni, mentre è stata concessa un’approvazione condizionata per i pazienti non deambulanti.
In conformità con il piano di sperimentazione pediatrica (PIP), Italfarmaco sta conducendo due ulteriori studi clinici per determinare la sicurezza e l’efficacia nei pazienti non deambulanti con DMD di età pari o superiore a nove anni (NCT 05933057) e per valutare la sicurezza e i potenziali benefici del trattamento precoce nei pazienti con DMD di età compresa tra due e cinque anni (NCT 06769633). Questi studi sono parte integrante degli sforzi di Italfarmaco volti a generare ulteriori evidenze e ad ampliare la comprensione del pieno potenziale terapeutico di Duvyzat nell’ampio spettro di progressione della malattia, con l’obiettivo di garantire l’accesso a tutti i soggetti affetti da DMD, indipendentemente dall’età o dallo stato funzionale.(30Science.com)
