Roma – Anche il 2025 si avvia ad essere un anno record per i nuovi medicinali, con l’approvazione prevista di 112 nuovi medicinali da parte dell’EMA, di cui 57 contenenti nuovi principi attivi. Di questi 27 per le malattie rare. Il 31,6 per cento dei farmaci in valutazione sono antitumorali. E’ quanto emerge dal rapporto “Horizon Scanning 2025” appena pubblicato dall’AIFA. Novità importanti, tra le molte in arrivo anche per i vaccini, come quello contro la pertosse per bambini attraverso l’immunizzazione passiva in gravidanza e il vaccino che protegge dalla Chikungunya. In arrivo anche il nuovo monoclonale che protegge, durante la stagione a rischio, i neonati e i bambini nei primi mesi di età dal virus respiratorio sinciziale. In ambito onco-ematologico è appena stato approvato dall’EMA un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo, recidivante e refrattario e si è in attesa di parere per un medicinale per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante. Atteso entro l’anno il semaforo verde anche per la prima terapia genica contro il tumore alla vescica ad alto rischio, che non risponde ad altri trattamenti, e per altri medicinali contro melanoma, tumore polmonare e tumore della mammella. Se lo scorso anno i nuovi farmaci approvati dall’agenzia europea sono stati 114, di cui 53 contenenti nuove sostanze attive, nell’anno in corso sono 112 i nuovi medicinali in valutazione con un parere atteso entro la fine dell’anno. Dei medicinali in valutazione 57 sono medicinali contenenti nuove sostanze attive (di cui 27 medicinali orfani per il trattamento di patologie rare e 30 medicinali non orfani), 35 biosimilari, 10 equivalenti e 10 medicinali con altre basi legali, ossia medicinali con procedura ibrida, contenenti una sostanza attiva già nota o combinazione di più principi attivi, farmaci con uso consolidato. Considerando tanto i medicinali “orfani” che “non orfani”, quelli contenenti nuove sostanze attive in valutazione appartengono prevalentemente all’area terapeutica oncologica ed oncoematologica (18, pari al 31,6 per cento, di cui 13 per il trattamento di tumori solidi e 5 per quelli del sangue), l’area neurologica (9, 15,8 per cento, tra cui due medicinali per la distrofia di Duchenne e uno per la malattia di Alzheimer). Seguono le aree delle malattie del metabolismo, delle malattie infettive e quella ematologica con 5 medicinali in valutazione per ciascuna di esse (8,8 per cento); le altre sono rappresentate da numeri inferiori. Tra i 9 medicinali per terapie avanzate uno, con designazione orfana, indicato per l’epidermolisi bollosa distrofica, ha recentemente ricevuto parere favorevole all’autorizzazione al commercio da parte dell’EMA. I restanti 8 attualmente in valutazione comprendono 5 medicinali orfani (per il trattamento dell’anemia di Fanconi, della distrofia muscolare di Duchenne, della leucemia linfoblastica acuta, di neoplasie ematologiche che richiedono il trapianto di cellule staminali allogeniche ematopoietiche, e per la sindrome di Wiskott-Aldrich) e 3 medicinali non orfani, per il trattamento dei difetti della cartilagine del ginocchio, del melanoma e del tumore alla vescica. Oltre ai nuovi farmaci, al momento della stesura del report era atteso il semaforo verde anche all’estensione di 61 indicazioni terapeutiche relative a 53 farmaci già autorizzati; per alcuni di esse l’EMA ha dato parere negli ultimi mesi. L’area oncologica insieme a quella oncoematologica sono le più rappresentate con il maggior numero di nuove opzioni terapeutiche potenzialmente in arrivo (26, pari al 42,6 per cento, di cui 14 relative alla cura dei tumori solidi e 12 per quelli del sangue). Le altre aree terapeutiche oggetto di interesse per nuove indicazioni sono costituite da malattie infettive e vaccini (12, pari al 19,7 per cento), ematologia, gastroenterologia, immunologia-reumatologia-trapianto, malattie del metabolismo e neurologia (3, pari al 4,9 per cento per ciascuna area), seguite dalle aree terapeutiche endocrinologica, pneumologica e psichiatrica (con 2 medicinali per area, pari al 3,3 per cento) e dermatologica e nefrologica-urologica (uno, pari all’1,6 per cento per area). Risparmi sono infine previsti con l’atteso parere favorevole a 35 medicinali biosimilari, afferenti soprattutto l’apparato muscoloscheletrico, e con il via libera a 10 medicinali generici.(30Science.com)
