Tumori del seno e del sangue potrebbero essere curati con uno stesso farmaco

Roma –  Non si piò ancora avere la certezza, ma i risultati di alcune sperimentazioni cliniche sembrano dimostrare che un farmaco impiegato nel trattamento del tumore del seno possa essere efficace anche nella cura di alcuni tumori del sangue. È quanto emerge da due nuovi studi condotti da ricercatori della Washington University School of Medicine di St. Louis, pubblicati oggi su Nature Communications e Blood Cancer Journal, entrambi condotti su pazienti e modelli animali. Gli studi sembrano evidenziare che inibendo l’attività di RSK1, una specifica proteina, si possa ridurre l’infiammazione e quindi arrestare la progressione dei tumori del sangue, specificatamente di neoplasie mieloproliferative (MPN) e di una forma aggressiva di leucemia mieloide acuta (LMA). L’inibitore RSK1 già in sperimentazione clinica, potrebbe accelerare l’indicazione anche per il trattamento di tumori ematologici (del sangue). Nell’uomo, le MPN possono avere una crescita lenta e progressiva, che oggi è possibile monitorare, trattando i sintomi tra cui grave affaticamento, sudorazioni notturne, scarso appetito, perdita di peso e ingrossamento della milza, ma non guarire o rallentarne la progressione. I pazienti con MPN, possono convivere per decenni con la malattia, ma sono ad alto rischio di sviluppo per LMA secondaria, molto aggressiva, con prognosi sfavorevole e senza opzioni di cura efficaci. L’auspico è che questo nuovo farmaco possa soddisfare un bisogno clinico, almeno impedendo la progressione della MNP cronica verso LMA, sebbene l’obiettivo sia eliminare MNP e portare i pazienti in remissione. L’uso di inibitori di RSK1 nel trattamento di forme di MPN croniche potrebbe rendere i pazienti idonei a un trapianto di cellule staminali, terapia tra le più efficaci in molti tumori ematologici che può potenzialmente portare a una remissione a lungo termine. Nello studio su Nature Communications, l’inibizione di RSK1 ha contribuito a invertire la progressione delle MPN nei topi, riducendo la fibrosi o la formazione di cicatrici nel midollo osseo, arrivando a eliminare il tumore fino al 96% dei casi dopo quattro settimane di trattamento, prevenendo anche l’evoluzione della malattia in LMA secondaria. Nello studio del Blood Cancer Journal, il blocco di questa proteina sembra efficace nel trattamento di una forma specifica di LMA, chiamata FLT3-ITD LMA, che si sviluppa direttamente, non come conseguenza di MPN. Questo tipo di LMA può essere trattato con farmaci consolidati, gli inibitori FLT3, ma spesso il tumore sviluppa resistenza a questo trattamento nel tempo. Poiché l’inibitore RSK1 blocca un percorso diverso, si stima di potere ovviare a questa resistenza. L’inibitore RSK1 utilizzato in entrambi gli studi, chiamato PMD-026, viene somministrato sotto forma di pillola ed è attualmente in sperimentazione clinica nel trattamento del tumore del seno metastatico, mostrando un buon profilo di tollerabilità e effetti collaterali di basso grado. Studi precedenti condotti sempre presso la Washington University School of Medicine, avrebbero identificato una molecola di segnalazione, chiamata DUSP6, come un’importante proteina che guida la progressione delle MPN e ulteriori studi avrebbero chiarito i meccanismi attivati a valle da DUSP6 e RSK1. Quest’ultimo avrebbe dimostrato la capacità potenziale bloccare l’attività del tumore al seno. Il farmaco sperimentale PMD-026 è un inibitore pan-RSK, ciò significa che blocca tutte e quattro le versioni della proteina: RSK1, RSK2, RSK3 e RSK4 e nel cancro al seno, specificatamente l’azione di RSK2. RSK1 è un fattore chiave anche in diversi tumori del sangue, pertanto si ipotizza possa funzionare bloccando l’attività anche di queste neoplasie. “Questi studi evidenziano RSK1 come un nuovo bersaglio terapeutico per MPN e LMA, potendo portare questo farmaco in un prossimo futuro in sperimentazioni cliniche nell’uomo”, ha concluso Stephen T. Oh, professore associato di medicina e co-direttore della Divisione di ematologia presso la Washington University School of Medicine.(30Science.com)