Nuovo potenziale trattamento retinite pigmentosa aiuta a contrastare la cecità

Roma – La retinite pigmentosa è una malattia ereditaria che causa cecità; un trattamento innovativo potrebbe rallentarne il processo. Utilizzando un approccio di screening computerizzato sarebbero stati identificati due composti non retinoidi in grado di prevenire la retinite pigmentosa, un gruppo di malattie ereditarie degli occhi, di origine genetica, che portano alla cecità. Lo rendono noto alcuni ricercatori Case Western Reserve University, Stati Uniti, in un lavoro pubblicato oggi sulla rivista open-access PLOS Biology. Nella retinite pigmentosa, la proteina rodopsina è spesso ripiegata in modo errato a causa di mutazioni genetiche, causando la morte delle cellule della retina, quindi alla cecità progressiva. Per contrastare il processo occorrono trattamenti innovativo. Le attuali terapie sperimentali includono composti retinoidi, come i derivati sintetici della vitamina A, tuttavia sensibili alla luce, ad altro grado di tossicità e con importanti effetti collaterali. Obettivo dello studio era dunque quello di identificare, attraverso uno screening virtuale, nuove molecole simili a farmaci che si legano e stabilizzano la struttura della rodopsina per migliorarne il ripiegamento e il movimento attraverso la cellula: capacità che apparterebbe a due composti non retinoidi in grado di attraversare le barriere emato-encefalica ed emato-retinica. Testati in laboratorio questi composti avrebbero migliorato l’espressione della superficie cellulare della rodopsina in 36 dei 123 sottotipi genetici di retinite pigmentosa, incluso quello più comune. Inoltre, sono risultati in grado di pervenire la degenerazione retinica nei topi con retinite pigmentosa. “Il trattamento con entrambi i composti ha migliorato la salute e la funzionalità complessiva della retina nei modelli animali prolungando la sopravvivenza dei loro fotorecettori”, affermano gli autori. Saranno necessari ulteriori studi sui composti o composti correlati prima di testare i trattamenti sull’uomo. “Le mutazioni ereditarie nel gene della rodopsina causano la retinite pigmentosa (RP), una malattia progressiva e attualmente incurabile che porta alla cecità. Questo studio identifica piccole molecole farmacochaperon che sopprimono gli effetti patogeni di vari mutanti della rodopsina in vitro e rallentano la morte delle cellule fotorecettrici in un modello murino di RP, offrendo un potenziale nuovo approccio terapeutico per prevenire la perdita della vista”, concludono gli autori.(30Science.com)