Roma – Sviluppato un nuovo metodo di studio della sclerosi laterale amiotrofica, SLA, una malattia neurodegenerativa a rapida progressione con un tempo di sopravvivenza medio di tre anni, che consiste nel creare da cellule staminali prelevate direttamente da pazienti affetti da SLA motoneuroni, alcuni tipi di neuroni necessari per le contrazioni muscolari, che in caso di SLA muoiono, portando a una paralisi progressiva che colpisce la maggior parte dei muscoli del corpo. A farlo una squadra di ricercatori guidata da Hideyuki Okano, della Keio University, in Giappone. I risultati sono stati pubblicati oggi sulla rivista Stem Cell Reports.

La tecnica per indurre la differenziazione dei motoneuroni umani utilizzata in questo articolo mostra chiaramente l’attività elettrica neuronale.
Credito
Satoru Morimoto
Ad oggi, le cause molecolari della SLA sono poco comprese e mancano trattamenti efficaci. Poiché la tempistica è fondamentale per aiutare i singoli pazienti, il gruppo di ricerca di Okano ha ottimizzato il pla squadrametodo per ottenere motoneuroni funzionali e maturi in sole due settimane. Proprio come nei pazienti, i motoneuroni SLA coltivati avevano una maggiore suscettibilità alla morte cellulare rispetto ai neuroni di persone sane, sottolineando l’utilità di questo sistema per identificare potenziali farmaci per ritardare o prevenire queste morti dei motoneuroni. Per automatizzare l’analisi di queste cellule, i ricercatori hanno collaborato con l’azienda giapponese Nikon che ha sviluppato un software specializzato per tracciare la sopravvivenza dei neuroni nelle colture nel tempo, consentendo così di utilizzare questo test come uno screening ad alto rendimento per identificare potenziali farmaci. In particolare, gli scienziati hanno applicato questo nuovo metodo per studiare le risposte ai farmaci dei pazienti con SLA sporadica, e hanno dimostrato una correlazione tra il modello iPSC e i fenotipi dei pazienti correlati alla risposta ai farmaci. I ricercatori sperano che questo nuovo modello di SLA, sviluppato in laboratorio, aiuterà a identificare nuovi trattamenti su misura per ogni singolo paziente in un lasso di tempo sufficientemente breve per rallentare la progressione della malattia, prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità della vita. (30Science.com)