Enzima promettente per terapia contro miastenia gravis

Roma – Un enzima si è rivelato promettente per una potenziale terapia implicata nella gestione dei disturbi correlati al sistema immunitario. Lo dimostra uno studio guidato dai ricercatori della Emory University, pubblicato su Cell. La miastenia gravis, MG, è una malattia autoimmune cronica in cui gli anticorpi bloccano la comunicazione tra nervi e muscoli, con conseguente debolezza dei muscoli scheletrici. Può causare visione doppia, difficoltà a deglutire e, occasionalmente, gravi difficoltà respiratorie, tra gli altri sintomi. Molte malattie autoimmuni come la MG, così come una serie di altre malattie umane, derivano dall’incapacità di regolare l’attività degli anticorpi IgG; collettivamente, queste malattie sono denominate patologie mediate da IgG. Gli scienziati hanno scoperto una famiglia di enzimi che lavorano per ridurre le patologie mediate da IgG in malattie come la MG. I risultati, che coinvolgono modelli di topi, hanno mostrato che un enzima specifico, un’endoglicosidasi, chiamato CU43, è stato particolarmente efficace nel trattamento di quelle malattie causate da anticorpi iperattivi. “Gli anticorpi umani, sebbene di importanza critica per l’attivazione di una risposta immunitaria ai patogeni e per combattere le malattie, a volte causano malattie stesse, tra cui le malattie autoimmuni”, ha affermato Eric Sundberg, ricercatore principale dello studio e ricercatore di biochimica presso la Emory University’s School of Medicine. “Gli enzimi che abbiamo scoperto possono modificare gli anticorpi in modo tale che non causino più malattie”, ha continuato Sundberg. L’enzima appena scoperto è stato utilizzato per trattare diverse patologie mediate da IgG nei topi e si è rivelato estremamente efficace. Rispetto ai farmaci attualmente in commercio per trattare la MG, l’enzima si è rivelato molto più efficace nel ridurre i sintomi e a una dose molto più bassa: per creare lo stesso effetto biologico è stata necessaria una quantità di enzima 4.000 volte inferiore. Per i pazienti, una dose più efficace e più bassa potrebbe significare meno effetti collaterali e diverse opzioni per la somministrazione del farmaco. “La potenza di questo enzima è davvero notevole se confrontata con gli attuali trattamenti per le malattie autoimmuni e, quindi, giustifica la considerazione di un ulteriore sviluppo per il trattamento di questa importante classe di malattie”, ha affermato Jeffrey Ravetch, collaboratore e coautore del documento e immunologo presso la Rockefeller University. “Speriamo di sfruttare questi promettenti risultati nei topi per spostare rapidamente questo enzima nelle sperimentazioni cliniche sugli esseri umani”, ha proseguito Sundberg, che presiede anche il Dipartimento di biochimica presso Emory. “Potrebbe essere potenzialmente utilizzato per trattare un’ampia gamma di malattie autoimmuni e altre patologie mediate da IgG”, ha concluso Sundberg. (30Science.com)