La terapia genica per l’Alzheimer promette di preservare la funzione cognitiva

Roma – Una terapia genica per l’Alzheimer promette di preservare la funzione cognitiva riprogrammando il comportamento delle cellule cerebrali. È quanto emerge da uno studio guidato dai ricercatori Brian Head, professore di anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine e ricercatore di carriera presso il Dipartimento degli Affari dei Veterani e Shanshan Wang, professore associato di anestesiologia presso la stessa istituzione, pubblicato sulla rivista Signal Transduction and Targeted Therapy. Questa terapia genica innovativa agisce riprogrammando il comportamento delle cellule cerebrali malate, andando oltre i trattamenti attuali che si limitano a contrastare i depositi proteici dannosi nel cervello. La malattia di Alzheimer, che colpisce milioni di persone nel mondo, è caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale che causano la morte neuronale e il declino cognitivo. Il nuovo approccio mira a fermare o addirittura invertire la progressione della malattia modificando direttamente l’attività delle cellule cerebrali. Gli esperimenti condotti su modelli murini hanno dimostrato che somministrare la terapia nella fase sintomatica della malattia preserva la memoria dipendente dall’ippocampo, una funzione cognitiva cruciale spesso compromessa nell’Alzheimer. I topi trattati mostravano un pattern di espressione genica simile a quello dei topi sani coetanei, suggerendo che la terapia può riportare le cellule malate a uno stato più sano. Il trattamento utilizza un vettore virale adeno-associato per introdurre il gene SynCav1 nella regione ippocampale, proteggendo la plasticità neuronale e le strutture di membrana essenziali per la funzione cerebrale. Questi effetti neuroprotettivi si sono osservati indipendentemente dalla riduzione delle placche amiloidi, indicando un meccanismo d’azione innovativo focalizzato sulla neuroplasticità. La tecnologia di terapia genica è stata concessa in licenza dalla UC San Diego a Eikonoklastes Therapeutics nel 2021, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA per l’uso di questa terapia nella sclerosi laterale amiotrofica, SLA. Sebbene siano necessari ulteriori studi per la traduzione clinica sull’uomo, questa terapia rappresenta un promettente approccio per mitigare il declino cognitivo e promuovere la salute cerebrale nei pazienti con Alzheimer. In sintesi, lo studio apre nuove prospettive terapeutiche, puntando a intervenire direttamente sulle cellule cerebrali malate per contrastare la neurodegenerazione, con risultati significativi già dimostrati in modelli preclinici. (30Science.com)