Roma – Il trattamento sperimentale a base di cellule epiteliali limbari autologhe coltivate (CALEC) è sicuro ed efficace nel riparare danni irreversibili alla cornea. Questo incoraggiante risultato emerge da uno studio, pubblicato sulla rivista Nature Communications, condotto dagli scienziati del Mass Eye and Ear presso il Mass General Brigham. Il team, guidato da Ula Jurkunas, ha arruolato 14 pazienti che sono stati trattati e seguiti per 18 mesi. Le lesioni alla cornea, spiegano gli esperti, possono esaurire le cellule epiteliali limbari, che non si rigenerano. La carenza di queste cellule rende l’occhio una superficie permanentemente danneggiata, non adatta al trapianto di cornea. La condizione è associata a dolore persistente e difficoltà visive. La sperimentazione di fase 1/2 ha riportato un’alta percentuale di successo completo o parziale. La procedura, spiegano gli esperti, consiste nel rimuovere le cellule staminali da un occhio sano con una biopsia, espandendole in un innesto di tessuto cellulare in un nuovo processo di produzione che richiede due o tre settimane, e quindi trapiantando chirurgicamente l’innesto nell’occhio con il danno alla cornea. Nel primo trial, i ricercatori avevano coinvolto solo quattro pazienti, che avevano mostrato notevoli e promettenti miglioramenti. “Questa fase – afferma Jurkunas – dimostra che CALEC è efficace per oltre il 90 per cento nel ripristinare la superficie della cornea, il che fa una differenza significativa negli individui con danni alla cornea considerati finora incurabili”. Il trattamento ha ripristinato completamente la cornea nel 50 per cento dei partecipanti dopo tre mesi dal trapianto. Il tasso di successo aumentava al 79 e al 77 per cento rispettivamente dopo 12 e 18 mesi. Considerando anche due pazienti che avevano riportato miglioramenti parziali, il trattamento è stato associato a una percentuale di successo del 93 e del 92 per cento a 12 e 18 mesi. Tre partecipanti hanno ricevuto un secondo trapianto e uno ha recuperato la vista in modo completo entro la fine dello studio. CALEC ha mostrato un elevato profilo di sicurezza, non ha provocato effetti collaterali gravi. È stata riportata un’infezione batterica in un partecipante a otto mesi dal trapianto a causa dell’uso cronico di lenti a contatto. “Questo approccio – commenta Jurkunas – è una terapia autologa, per cui richiede che il paziente abbia una porzione di occhio sano in cui eseguire la biopsia. Nei prossimi step, speriamo di mettere a punto un processo di produzione allogenica da cellule staminali provenienti da donatori deceduti”. “Siamo molto orgogliosi – concludono gli autori – di aver portato un nuovo trattamento dalla fase di laboratorio alle sperimentazioni cliniche. Il nostro obiettivo è e sarà sempre quello di contribuire alla salute dei pazienti”. (30Science.com)
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Trattamento sperimentale ripara danni alla cornea
(4 Marzo 2025)

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