Roma – Si chiama HEALEY ALS Platform Trial, è una nuova piattaforma che consente di accelerare i test per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa fatale con poche opzioni di trattamento. A valutarne l’applicabilità quattro studi, pubblicati sul Journal of American Medical Association, sul Journal of American Medical Association Neurology e sul Journal of American Medical Association Network Open. Dal 2018, il Sean M. Healey & AMG Center for ALS presso il Massachusetts General Hospital (MGH), membro fondatore del sistema sanitario Mass General Brigham, ha collaborato con stakeholder nazionali e internazionali per accelerare la ricerca sulla SLA lanciando il primo trial di piattaforma sulla SLA che consente di valutare più farmaci utilizzando infrastrutture di trial condivise e dati placebo. I quattro articoli riportano i risultati dei primi quattro farmaci analizzati grazie alla piattaforma. “I recenti progressi nelle scienze cliniche – afferma Sabrina Paganoni, co-direttrice del Neurological Clinical Research Institute (NCRI) presso il MGH – hanno alimentato un’ampia pipeline di farmaci per la SLA che sono in attesa di essere testati. Questa condizione richiede sperimentazioni altamente efficienti, a causa della rapida progressione della malattia. Un approccio come questa piattaforma è ideale in questo senso”. A differenza della maggior parte degli studi clinici, pensati per testare trattamenti individuali, l’analisi attraverso questa piattaforma, spiegano gli esperti, stabilisce protocolli di ricerca e risorse comuni per semplificare i test contemporanei su diverse terapie promettenti. “Questo sistema rivoluzionario – sottolinea Merit Cudkowicz, direttore esecutivo del Mass General Brigham Neuroscience Institute – riduce di circa la metà il tempo necessario a trovare un trattamento efficace, e diminuisce i costi di almeno un terzo. Questa piattaforma è perpetua e adattiva, il che significa che possono essere aggiunte nuove terapie finché non vengono identificati trattamenti efficaci”. In ognuno dei primi quattro studi sono stati inclusi circa 160 pazienti, 120 dei quali ricevevano il trattamento sperimentale, mentre gli altri 40 erano associati a un placebo. I trial avevano l’obiettivo di valutare rapidamente i farmaci candidati. Stando a quanto emerge dai paper, due regimi (CNM-Au8 e pridopidina) si sono rivelati adeguati a passare alla fase 3 di test. Non sono stati soddisfatti benefici statisticamente significativi nell’arco di 24 settimane, ma sono emerse tendenze promettenti. “La sperimentazione sulla piattaforma – sostiene James Berry, primo autore dell’articolo incentrato su CNM-Au8 – rappresenta un’opportunità unica per lavorare in collaborazione con diversi esperti di SLA a livello internazionale”. Gli altri due farmaci testati, zilucoplan e verdiperstat, non hanno superato il trial. “Questi quattro documenti – conclude Suma Babu, coinvolto nel paper che analizzava il verdiperstat – evidenziano l’importanza della collaborazione in questo campo. Se vogliamo sperare di individuare un trattamento efficace per la SLA, dobbiamo lavorare insieme”. (30Science.com)
Valentina Di Paola
Efficace il nuovo approccio per testare farmaci anti-SLA
(17 Febbraio 2025)
Valentina Di Paola
Classe ’94, cresciuta a pane e fantascienza, laureata in Scienze della comunicazione, amante dei libri, dei gatti, del buon cibo, dei giochi da tavola e della maggior parte di ciò che è anche solo vagamente associato all’immaginario nerd. Collaboro con 30science dal gennaio 2020 e nel settembre 2021 ho ottenuto un assegno di ricerca presso l’ufficio stampa dell’Istituto di ricerca sugli ecosistemi terrestri del Consiglio nazionale delle ricerche. Se dovessi descrivermi con un aggettivo userei la parola ‘tenace’, che risulta un po’ più elegante della testardaggine che mi caratterizza da prima che imparassi a usare la voce per dar senso ai miei pensieri. Amo scrivere e disegnare, non riesco a essere ordinata, ma mi piace pensare che la mia famiglia e il mio principe azzurro abbiano imparato ad accettarlo. La top 3 dei miei sogni nel cassetto: imparare almeno una lingua straniera (il Klingon), guardare le stelle più da vicino (dal Tardis), pilotare un velivolo (il Millennium Falcon).