Roma – Una compressa di infigratinib potrebbe migliorare significativamente le condizioni e stimolare la crescita di bambini affetti da nanismo. Questo incoraggiante risultato emerge da uno studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto dagli scienziati del Murdoch Children’s Research Institute (MCRI). Il team, guidato da Ravi Savarirayan, ha concluso una sperimentazione di fase II coinvolgendo 72 bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo. L’infigratinib, commentano gli esperti, è un prodotto sperimentale, e si è dimostrato sicuro ed efficace per i pazienti di età compresa tra tre e 11 anni. La terapia, spiegano gli esperti, stimola la crescita ossea, e migliora anche la qualità della vita dei bambini. La sperimentazione è stata sponsorizzata da BridgeBio Pharma Inc. Stando a quanto emerge dall’indagine, condotta in Australia, Regno Unito, Stati Uniti, Spagna, Francia e Canada, il farmaco ha portato a una crescita di 2,5 cm all’anno per un massimo di 18 mesi. Sono stati riportati effetti collaterali minori, ma nessuna reazione avversa grave. Attualmente, l’unica terapia approvata per i bambini con acondroplasia in Australia è il vosoritide, che prevede un’iniezione giornaliera. “Il nostro lavoro – afferma Savarirayan – suggerisce che l’infigratinib può promuovere la crescita dei bambini con acondroplasia e potrebbe essere somministrato oralmente per migliorare le condizioni dei pazienti con questa condizione”. L’approccio è particolarmente promettente, sottolineano gli studiosi, perché rappresenta un’alternativa per i bimbi che non possono ricevere iniezioni giornaliere. L’acondroplasia è la forma più comune di displasia scheletrica o nanismo, che colpisce circa un neonato su 20 mila in Australia. Questa condizione può provocare gravi complicazioni mediche come compressione del midollo spinale, apnea notturna, gambe arcuate, restringimento del canale spinale e infezioni ricorrenti all’orecchio. I bambini con acondroplasia hanno 50 volte più probabilità di morire prima dei cinque anni rispetto ai coetanei. Il gruppo di ricerca ha avviato una sperimentazione di fase III e sono in corso di pianificazione ulteriori studi su bambini di età compresa tra 0 e 3 anni affetti da acondroplasia..(30Science.com)
Valentina Di Paola
Nuovo approccio promettente contro il nanismo
(18 Novembre 2024)
Valentina Di Paola
Classe ’94, cresciuta a pane e fantascienza, laureata in Scienze della comunicazione, amante dei libri, dei gatti, del buon cibo, dei giochi da tavola e della maggior parte di ciò che è anche solo vagamente associato all’immaginario nerd. Collaboro con 30science dal gennaio 2020 e nel settembre 2021 ho ottenuto un assegno di ricerca presso l’ufficio stampa dell’Istituto di ricerca sugli ecosistemi terrestri del Consiglio nazionale delle ricerche. Se dovessi descrivermi con un aggettivo userei la parola ‘tenace’, che risulta un po’ più elegante della testardaggine che mi caratterizza da prima che imparassi a usare la voce per dar senso ai miei pensieri. Amo scrivere e disegnare, non riesco a essere ordinata, ma mi piace pensare che la mia famiglia e il mio principe azzurro abbiano imparato ad accettarlo. La top 3 dei miei sogni nel cassetto: imparare almeno una lingua straniera (il Klingon), guardare le stelle più da vicino (dal Tardis), pilotare un velivolo (il Millennium Falcon).