Esperti su Nature ‘affrontare il problema dei costi della terapia genica’

Roma – La rivoluzione della terapia genica rischia di andare in stallo se non si parla di prezzi dei farmaci. In un editoriale apparso su Nature, si afferma che la regolamentazione e le nuove leggi sulla proprietà intellettuale sono necessarie per ridurre il costo dei trattamenti di modifica genetica e mantenere la loro promessa di migliorare la salute umana. Nel 1953 James Watson e Francis Crick suggerirono una struttura per il sale dell’acido deossiribonucleico (DNA). Da allora i ricercatori hanno lavorato per comprendere le caratteristiche del DNA e utilizzarle nella medicina. Settant’anni dopo, nel 2023, potrebbe avvenire una svolta per la terapia basata sulla tecnica di modifica genetica CRISPR-Cas9. Tale tecnica permette di correggere i geni che causano le malattie, ma presenta ancora dei problemi di costo. Le terapie basate su modifica genetica hanno infatti un prezzo molto elevato, che le rende inaccessibili a molte persone che ne hanno bisogno. Questo potrebbe diminuire l’interesse dei finanziatori governativi per la ricerca sulla terapia genica. I ricercatori, insieme agli economisti sanitari, devono lavorare con l’industria e i governi per trovare modelli di finanziamento più accessibili, sostiene l’autore. Anche se la tecnica CRISPR-Cas9 ha aperto la strada alla terapia genica, le terapie attualmente disponibili sono costose. Ad esempio, le terapie basate su virus per trasferire geni nelle cellule del corpo costano circa un milione di dollari per una singola terapia, e questo prezzo aumenta se si considerano anche i costi di somministrazione, come ricoveri e procedure necessarie per isolare e manipolare le cellule. Tuttavia, queste terapie possono offrire la speranza di una cura, liberando il paziente dalla dipendenza a lungo termine da costosi medicinali e dalla necessità di ricoveri ospedalieri. Ci sono stati dibattiti su come giustificare i prezzi elevati delle terapie geniche, alcuni sostengono che il risparmio dei costi successivi possa giustificare l’investimento iniziale. Ma in paesi a basso e medio reddito, queste terapie non sono alla portata delle persone che ne hanno bisogno. Le malattie oggetto di studio, come la beta-talassemia e la malattia delle cellule falciformi, sono infatti più diffuse nei paesi poveri rispetto ai paesi ricchi. Tuttavia, ci sono anche soluzioni tecnologiche che potrebbero rendere queste terapie più accessibili. Ad esempio, la terapia contro la malattia delle cellule falciformi richiede la modifica di cellule staminali ematopoietiche, la distruzione delle cellule che rimangono nel corpo e poi la reiniezione delle cellule modificate. Rendere questo processo una procedura di modifica del genoma eseguibile direttamente nel corpo, invece di utilizzare cellule isolate, potrebbe rendere la terapia più economica e accessibile. (30science.com)