Foto in evidenza: Risposta di gonfiore delle mini-intestino derivato dal paziente. Gli organoidi collassati (a sinistra) mostrano una risposta di rigonfiamento attiva che è mediata dal canale ionico CFTR dopo un’ora di incubazione con forskolina (a destra). La colorazione verde mostra le cellule complete (verde calcina) e il DNA è mostrato in blu. CREDITS Eyleen de Poel, (c) UMC Utrecht
(30Science.com) – Roma, ago. – Alcune delle mutazioni che provocano la fibrosi cistica possono essere corrette tramite una nuova tecnica di manipolazione genetica CRISPR/Cas9.
Lo suggerisce uno studio, pubblicato sulla rivista Life Science Alliance, condotto dagli scienziati dell’Hubrecht Institute, dell’Oncode Institute e dell’Università di Utrecht, che hanno valutato le potenzialità di un nuovo trattamento di editing più sicuro ed efficace dei metodi utilizzati precedentemente.
Il team, guidato da Maarten Geurts, ha corretto le mutazioni in organoidi intestinali, delle strutture 3D che imitano la funzione della controparte biologica nell’organismo umano. La metodologia di prime editing, riportano i ricercatori, consente di sostituire la sequenza di DNA danneggiata con una sana. “Dopo la somministrazione del trattamento – afferma l’autore – gli organoidi con fibrosi si sono comportati come se fossero sani”.
Ci sono ancora molti step da superare prima di adattare la tecnica ad un uso sicuro per i pazienti umani, ma gli autori sono fiduciosi. “Abbiamo compiuto un grande passo in avanti verso l’applicazione del prime editing in ambito clinico – conclude Geurts – in futuro questo metodo potrebbe essere anche rimodulato per il trattamento di altre patologie”. (30Science.com)
