Ricerca Italiana: Ema da via libera a nuovo farmaco orfano per malattia rara dei bambini
(30Science.com) – Roma, 13 ott. – L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha concesso lo status di farmaco orfano a Crofelemer, molecola sviluppata dall’azienda farmaceutica Napo Therapeutics, per il trattamento della malattia da inclusioni microvillari (MVID), rara forma di diarrea cronica (CDD). La decisione arriva al termine del processo di valutazione avviato lo scorso 19 maggio 2022, con la presentazione all’EMA della domanda di designazione dello status di farmaco orfano.
I farmaci orfani sono medicinali destinati alla cura di malattie così rare da rendere complicata la realizzazione di un piano di sviluppo e registrativo. Per tale ragione, sono state definiti dall’Unione europea incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l’immissione in commercio di queste molecole.
Commenta Massimo Mineo, Ceo di Napo Therapeutics: “La designazione di Crofelemer a farmaco orfano per la malattia da inclusioni microvillari (MVID) è un risultato importante per la nostra azienda per raggiungere l’obiettivo di rispondere all’esigenza di migliaia di persone che in tutta Europa aspettano di avere accesso a percorsi terapeutici non invalidanti per affrontare la patologia e poter vivere una vita piena. Crofelemer ha cosi’ ottenuto in meno di un anno due designazioni come farmaco orfano ponendosi come farmaco innovativo nell’ambito delle malattie rare. Il prossimo obiettivo è l’inizio della sperimentazione clinica registrativa, e rendere disponibile quanto prima questo farmaco per i pazienti in attesa di cura”.
Proprio con l’obiettivo di sviluppare e commercializzare in Europa terapie che facciano la differenza nella qualità della vita dei pazienti e per cui non esistono al momento soddisfacenti strumenti di diagnosi, prevenzione o trattamento, è nata nel 2021 Napo Therapeutics, start-up europea con sede a Milano è guidata da un team di professionisti di lunga esperienza del mondo del BiG Pharma e con approfondita consocenza dell’ambito delle malattie rare e patologie con un forte unmet medical needs.
Napo Therapeutics nasce da Napo Pharmaceuticals, società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, il cui obiettivo è lo sviluppo di prodotti farmaceutici con principi attivi di origine vegetale, dedicati al trattamento di patologie rare e per cui esiste un forte unmet medical need. I farmaci sono pensati per un mercato globale, senza esclusioni, indipendentemente dallo stato sociale o economico di un Paese e rispettando i criteri di sostenibilità ambientale e sociale.
Evidenzia Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics: “I risultati, in termini di riconoscimenti regolatori,che sta raggiungendo Crofelemer, un principio attivo ricavato attraverso le tecniche dell’etnobotanica da una pianta dell’Amazzonia peruviana, dimostrano, ancora una volta, come sia possibile prendersi cura della salute dell’essere umano, anche nell’ambito delle malattie rare, attingendo gli strumenti necessari dalla natura, a cui a nostra volta restituiamo la protezione e il rispetto dell’ecosistema ambientale e sociale in cui operiamo”.
Il principio attivo, che aveva già ottenuto lo status di farmaco orfano a fine 2021 dall’EMA per il trattamento di un’altra patologia rara – la condizione Sindrome dell’Intestino Corto (SBS) – è un principio attivo di origine vegetale, estratto e purificato dalla linfa della corteccia rossa, nota anche come “sangue di drago”, dell’albero Croton lechleri che cresce nella foresta pluviale amazzonica.
Napo Pharmaceuticals ha definito un programma di raccolta sostenibile per cui, per ogni albero usato almeno altri due o tre vengono ripiantati: dal 2000 circa 800.000 alberi di Croton lechleri sono stati piantati, in sette aree del Perù; 40.000 solo tra il 2020 e il 2021.
Nel pieno rispetto dei principi di sostenibilità, infatti, Napo Pharmaceuticals coopera con le popolazioni locali dell’Amazzonia peruviana ed è impegnata nelle pratiche di commercio equo, al fine di garantire un elevato grado di qualità e supporto per le comunità indigene che custodiscono l’ecosistema delle sponde del fiume Napo: territori in cui per decenni è stata diffusa la coltivazione di foglie di coca destinata alla produzione di droghe.
La malattia da inclusioni microvillari (MVID) è una rara forma di diarrea cronica (CDD) per cui non esistono ancora in Europa percorsi terapeutici soddisfacenti al fine di garantire ai pazienti il diritto a vivere una vita piena. La patologia, cronicamente debilitante, colpisce i bambini sin dalla nascita condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita attraverso terapia parenterale. Oggi, nell’Unione Europea circa 0,1 persone su 10.000 soffrono di MVID. (30Science.com)
