Roma – Un nuovo studio pubblicato su Nature dimostra che la somministrazione di una singola iniezione di terapia genica alla nascita può offrire una protezione contro l’HIV che dura anni, sfruttando una finestra temporale critica nella prima infanzia che potrebbe ridefinire la lotta contro le infezioni pediatriche nelle regioni ad alto rischio. Questo studio è tra i primi a dimostrare che le prime settimane di vita, quando il sistema immunitario è naturalmente più tollerante, potrebbero rappresentare la finestra temporale ottimale per somministrare terapie geniche che altrimenti verrebbero rifiutate in età più avanzata. “Quasi 300 bambini vengono infettati dall’HIV ogni giorno”, ha affermato il primo autore Amir Ardeshir , professore associato di microbiologia e immunologia presso il Tulane National Primate Research Center, che ha condotto lo studio insieme ad altri ricercatori del California National Primate Research Center. “Questo approccio potrebbe aiutare a proteggere i neonati nelle aree ad alto rischio durante il periodo più vulnerabile della loro vita”. Nello studio, i primati non umani sono stati sottoposti a una terapia genica che programma le cellule per produrre continuamente anticorpi anti-HIV. La tempistica si è rivelata fondamentale affinché il trattamento monouso offrisse una protezione a lungo termine. Coloro che hanno ricevuto il trattamento entro il primo mese di vita sono rimasti protetti dall’infezione per almeno tre anni senza bisogno di un richiamo, il che potrebbe significare una copertura vaccinale estesa fino all’adolescenza negli esseri umani. Al contrario, coloro che hanno ricevuto il trattamento tra le 8 e le 12 settimane hanno mostrato un sistema immunitario più sviluppato e meno tollerante, che non ha accettato il trattamento con la stessa efficacia. “Si tratta di un trattamento monouso che si adatta al momento critico in cui le madri con HIV che vivono in aree con risorse limitate hanno maggiori probabilità di consultare un medico”, ha affermato Ardeshir. “Finché il trattamento viene somministrato in prossimità della nascita, il sistema immunitario del bambino lo accetterà e lo considererà parte di sé”. Ogni anno, più di 100.000 bambini contraggono l’HIV, principalmente attraverso la trasmissione da madre a figlio dopo la nascita, tramite l’allattamento al seno. I trattamenti antiretrovirali si sono dimostrati efficaci nel sopprimere il virus e nel limitare la trasmissione, tuttavia l’aderenza al trattamento e l’accesso alle cure mediche diminuiscono dopo il parto, in particolare nelle aree con accesso limitato all’assistenza sanitaria. Per somministrare il trattamento, i ricercatori hanno utilizzato un virus adeno-associato (AAV), un virus innocuo che può fungere da camion per trasportare il codice genetico alle cellule. Il virus è stato inviato alle cellule muscolari, uniche per la loro longevità, e ha trasmesso istruzioni per produrre anticorpi ampiamente neutralizzanti, o bNAb, in grado di neutralizzare diversi ceppi di HIV. Questo approccio ha risolto un problema di lunga data con i bNAb. Studi precedenti li avevano dimostrati efficaci nel combattere l’HIV, ma richiedevano infusioni ripetute, costose e che pongono sfide logistiche in contesti con risorse limitate. “Invece, trasformiamo queste cellule muscolari, che sono longeve, in microfabbriche che continuano a produrre questi anticorpi”, ha detto Ardeshir. I neonati hanno mostrato una maggiore tolleranza ed espresso alti livelli di bNAb, che hanno prevenuto con successo l’infezione durante l’allattamento al seno simulato e le successive esposizioni che simulavano la trasmissione sessuale. I neonati più grandi e i giovani avevano maggiori probabilità di aver prodotto anticorpi anti-farmaco che bloccavano il trattamento. I ricercatori hanno anche scoperto che esporre i feti agli anticorpi prima della nascita aiutava i neonati più grandi ad accettare la terapia genica in seguito, evitando il rigetto immunitario che spesso si verifica con l’età. Tuttavia, Ardeshir ha affermato che un’iniezione una tantum al momento del parto rappresenta una soluzione più conveniente e fattibile nella vita reale, riducendo al contempo l’onere per la madre dovuto alla visita di controllo. Restano dubbi su come i risultati si applichino ai neonati e ai bambini, che potrebbero essere meno sensibili ai trattamenti con AAV. Lo studio ha utilizzato anche un ceppo del virus dell’immunodeficienza simian-umana, che non riflette la varietà dei ceppi di HIV. Se avesse successo, tuttavia, questo trattamento potrebbe ridurre drasticamente i tassi di trasmissione dell’HIV da madre a figlio in regioni ad alto rischio come l’Africa subsahariana, dove si riscontra il 90% dei casi pediatrici di HIV. Potrebbe anche essere adattato per proteggere da altre malattie infettive come la malaria, che colpisce in modo sproporzionato i bambini piccoli nei paesi a basso reddito. “Niente di simile era possibile nemmeno 10 anni fa”, ha detto Ardeshir. “È stato un risultato enorme, e ora abbiamo tutti gli ingredienti per affrontare la lotta all’HIV”.(30Science.com)

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Studio rivela che una singola dose alla nascita può proteggere i bambini dall’HIV per anni
(30 Luglio 2025)

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