Primo paziente al mondo curato da miastenia grave  in una sperimentazione clinica 

Roma – Il primo paziente arruolato in una sperimentazione clinica internazionale pianificata è stato curato presso l’HonorHealth Research Institute con un nuovo tipo di terapia immunitaria per i pazienti affetti da una rara malattia che causa debolezza muscolare, nota come miastenia grave. In uno strano colpo di scena medico, questa malattia autoimmune, in cui gli anticorpi interferiscono con la connessione tra nervi e muscoli, colpisce più spesso le giovani donne tra i 20 e i 30 anni e gli uomini più anziani tra i 60 e i 70 anni, sebbene possa colpire anche altri soggetti. La malattia colpisce meno di 200 persone ogni milione. I sintomi spaziano da palpebre cadenti, problemi di masticazione, affaticamento generale, difficoltà a deglutire e persino difficoltà respiratorie quando i muscoli che circondano i polmoni sono indeboliti. I pazienti hanno spesso difficoltà a mantenere un’igiene e una cura di base, anche semplici come lavarsi i denti, fare la doccia e vestirsi. “È davvero entusiasmante”, ha affermato Anne Hatch, DO, ricercatrice principale di questo studio clinico internazionale (NTC06744920), che prenderà in considerazione la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Remibrutinib, prodotto da Novartis Pharmaceuticals di Basilea, Svizzera. La Dott.ssa Hatch ha spiegato che, per la prima volta in questa malattia, il farmaco colpirà i linfociti B, un tipo di globuli bianchi che produce anticorpi. Sebbene di solito rappresentino una parte importante del sistema immunitario, ha affermato, nella miastenia grave il malfunzionamento dei globuli bianchi interferisce con la comunicazione tra il sistema nervoso e i muscoli, in quella che è nota come via della giunzione neuromuscolare. “Questo nuovo farmaco blocca una parte diversa del percorso rispetto a prima”, ha affermato il Dott. Hatch. “Speriamo che, con questo nuovo meccanismo d’azione, i sintomi del paziente migliorino”. Se avrà successo, questo studio clinico di Fase III potrebbe portare all’approvazione del farmaco da parte della FDA per la miastenia grave. Il trattamento è già stato approvato per alcuni tipi di cancro. I partecipanti allo studio devono avere un’età compresa tra 18 e 75 anni e avere una diagnosi confermata di miastenia grave. Devono essere in grado di respirare senza respiratore e di deglutire in sicurezza il farmaco orale. I progressi del paziente possono essere monitorati fino a 5 anni.(30Science.com)