Ok a primo farmaco orale contro forme rare di vasculiti

Roma – Si aggiunge una nuova arma nella lotta a due forme rare di vasculite, le cosiddette ‘ANCA-associate’ (AAV): la granulomatosi severa con poliangioite (GPA) e la poliangioite microscopica (MPA). Si tratta di avacopan, il primo farmaco orale che, in combinazione con rituximab o ciclofosfamide, è in grado di ridurre l’utilizzo di steroidi per “spegnere” l’infiammazione dei piccoli e medi vasi sanguigni, aiutando anche a prevenire o almeno ritardare la dialisi. Il farmaco è rimborsabile da oggi. Nelle persone colpite da vasculiti ANCA-associate – sono circa 13-20 per milione di abitanti ogni anno – i vasi sanguigni di piccolo calibro vengono danneggiati da un processo di infiammazione che può comportare danni a reni, polmoni, pelle, cuore, occhi, apparato otorinolaringoiatrico, distretto gastrointestinale e sistema nervoso. Come definito dal nome, sono patologie associate ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (ANCA): normalmente prodotti dal nostro sistema immunitario, questi anticorpi possono attaccare specifiche proteine di un sottogruppo di globuli bianchi, provocando infiammazione vascolare. Si tratta di patologie che hanno un forte impatto fisico e possono anche incidere negativamente sulla vita quotidiana anche dal punto psicologico ed emotivo: dolore, depressione, spossatezza, isolamento e astenia sono solo alcune delle problematiche riferite dai pazienti. La GPA è caratterizzata da sintomi che coinvolgono prevalentemente l’area del viso-cranio, mentre la MPA manifesta problematiche a livello polmonare e renale, oltre a neuropatia. Per questo l’introduzione di una terapia specifica e mirata con avacopan, è stata accolta con entusiasmo dalla comunità scientifica. Il nuovo farmaco, infatti, blocca il recettore di una proteina presente nel sangue (denominata complemento 5a o C5a) che fa parte del sistema immunitario. Quando si lega al proprio recettore, il C5a attiva le cellule immunitarie chiamate neutrofili, che contribuiscono all’infiammazione dei piccoli vasi sanguigni nella GPA e nell’MPA. Bloccando il recettore per il C5a, avacopan riduce l’infiammazione dei vasi sanguigni e attenua così i sintomi della malattia. “Le vasculiti ANCA-associate rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi elevati di complicazioni, particolarmente nel primo anno di terapia, legate alla malattia e alle terapie immunodepressive”, afferma Carlo Salvarani, direttore della SC di Reumatologia, Ospedale IRCCS S. Maria Nuova di Reggio Emilia, direttore della Scuola di specializzazione di Reumatologia dell’Università di Modena-Reggio Emilia. “La disponibilità di avacopan offre una nuova prospettiva nel trattamento di questa patologia. Le Linee Guida della Società Europea di Reumatologia (EULAR) suggeriscono l’uso di avacopan per la remissione nei pazienti con GPA o MPA come parte di una strategia per ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi ed i loro importanti effetti collaterali”, aggiunge. “La compromissione renale è presente nei 2/3 dei pazienti con AAV alla diagnosi – afferma Federico Alberici, direttore della UO di Nefrologia, direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia, Università degli Studi di Brescia, ASST Spedali Civili – e può avere conseguenze gravi. Con avacopan si è osservato un miglioramento del filtrato glomerulare che continua per tutto il periodo di trattamento di 12 mesi ed è stato particolarmente evidente tra 6 e 12 mesi”. Dunque, conclude il prof. Alberici, “avere a disposizione un trattamento che agisce in modo selettivo e mirato sul processo infiammatorio può essere utile per prevenire o almeno ritardare la dialisi in questi pazienti”. Commenta Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Vifor Italia: “Siamo molto lieti di introdurre avacopan come nuovo trattamento per i pazienti del nostro Paese che soffrono di MPA o GPA. Essendo la prima terapia mirata approvata in questa indicazione, siamo fiduciosi che avacopan possa entrare a far parte del nuovo standard di cura, favorendo una remissione duratura per questi pazienti e migliorandone la qualità della vita”.(30Science.com)