Roma – Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche, l’ingegneria dei tessuti e i prodotti combinati, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione. A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.
Le caratteristiche delle ATMP possono essere sinteticamente riassunte come segue: trasformano in maniera significativa la storia clinica dei pazienti affetti da malattie che non hanno un’alternativa terapeutica, andando a soddisfare un bisogno clinico insoddisfatto e sono in grado di ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica e l’aggiunta di copie di geni funzionanti. Sono sviluppate per avere un beneficio clinico rilevante in aree di patologia ad elevato medical need, su malattie, gravi e disabilitanti spesso con esiti infausti, malattie rare e con scarse o nulle opzioni terapeutiche disponibili; sono one-shot, ovvero, vengono somministrate in un unico trattamento, a differenza dei farmaci e dei protocolli tradizionali, che prevedono cure ripetute e regolari, con un evidente disallineamento temporale tra costi attuali, concentrati nel breve periodo, e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale; hanno costi d’investimento elevati, si tratta di terapie personalizzate ad alta complessità anche produttiva, ma che presentano notevoli benefici futuri in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti (costi diretti, indiretti e sociali evitati, recupero in produttività, maggior gettito fiscale, etc.); sono somministrati solo in centri qualificati e specializzati e nascono da piattaforme estremamente innovative e complesse.
In Europa sono state approvate 25 terapie avanzate, 18 delle quali attualmente in commercio. Di queste 18 terapie, l’Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 con significative differenze in termini numerici a livello europeo.(30Science.com)
