Colesterolo cattivo: nuovo farmaco a mRNA è efficace in 2 pazienti su 3 e lo dimezza con solo due dosi l’anno

Roma – Aumentare l’aderenza alla terapia contro il colesterolo con farmaci da assumere a intervalli sempre più lunghi, efficaci e sicuri. Una sfida sanitaria molto seria se si considera che fino al 50% degli individui abbandona la terapia tradizionale con le statine a un anno dalla prescrizione e che la stragrande maggioranza degli italiani over 50 presenta valori molto al di sopra di quelli consigliati, responsabili di circa 50.000 decessi l’anno, con una spesa sanitaria che arriva a 16 miliardi per costi diretti e indiretti. una prospettiva di miglioramento viene dal nuovo farmaco a mRNA, disponibile in Italia da poco più di un anno, in ragione dei primi dati di efficacia registrati da Cholinet. Si tratta di uno studio multicentrico italiano, il primo e più ampio mai realizzato sulla sicurezza ed efficacia di Inclisiran, la nuova molecola capace di “spegnere” l’mRNA che porta le informazioni utili alla proteina PCSK9, implicata nel trasporto e nella distruzione dei recettori che catturano il colesterolo. L’indagine condotta in 30 centri italiani dal gruppo di ricerca guidato dal professor Pasquale Perrone Filardi, presidente SIC e direttore della scuola di specializzazione in malattie dell’apparato cardiovascolare dell’Università Federico II di Napoli, ha coinvolto 311 pazienti seguiti in ambulatorio per un anno, a cui è stata somministrata la prima dose del nuovo farmaco, in aggiunta alla terapia orale standard. “I pazienti arruolati, al momento della prima somministrazione, avevano valori di colesterolo LDL in media di 112
mg/dl, raggiungendo 50 mg/dl al primo controllo a 3 mesi – commenta Perrone Filardi -. I pazienti hanno presentano dunque, una riduzione media dei livelli del colesterolo del 55% che si è mantenuta stabile fino all’ultima osservazione a 10 mesi, con una aderenza record del 100% spiegabile sostanzialmente con la scarsa quantità di effetti collaterali rispetto alle statine e una modalità di somministrazione meno impegnativa, con due iniezioni sottocutanee l’anno anziché una pillola al giorno”. Ma l’aspetto sicuramente più importante dello studio riguarda l’efficacia del
farmaco. “Se questa terapia viene data in aggiunta alle terapie orali convenzionali, circa due terzi dei pazienti ad alto rischio cardiovascolare
riescono a raggiungere il target stabilito dalle linee guida correnti, cioè un colesterolo LDL inferiore a 55mg/dl”, evidenzia Perrone.
“Si tratta di un fatto molto importante poiché una delle sfide della prevenzione cardiovascolare è proprio il raggiungimento dei livelli di colesterolo raccomandati dalle linee guida per il proprio livello di rischio – aggiunge Ciro Indolfi, past-president della Società Italiana di Cardiologia e ordinario di cardiologia all’Università degli Studi “Magna Grecia” di Catanzaro -. Non esistono infatti livelli di colesterolo normali in quanto più è alto il livello di rischio individuale del paziente, tanto più basso deve essere il valore di colesterolo LDL”.
In futuro un’altra applicazione della terapia genica a mRNA potrebbe battere il colesterolo ‘genetico’, cioè la lipoproteina a, una forma particolare di colesterolo che, a differenza di altre, è influenzata principalmente dalla genetica, cosa che rende difficile il suo controllo attraverso diete o stile di vita. Sono infatti in fase avanzata di studio nuovi farmaci capaci di abbattere i livelli di lipoproteina a di oltre il 94% con effetti che si protraggono per quasi un anno. Un risultato straordinario considerando che attualmente non esistono trattamenti specifici per la lipoproteina a. Se gli studi in corso confermeranno l’efficacia nel ridurre i principali eventi cardiovascolari e la sicurezza, questi farmaci costituiranno un passo avanti e una speranza per milioni di persone affette da questa condizione genetica genetico ad alto rischio di malattie cardiovascolari.(30Science.com)