Ok a primo farmaco preventivo per angioedema ereditario nei bimbi

Roma – La Commissione Europea ha approvato Lanadelumab per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni. Si trata del primo trattamento per la prevenzione a lungo termine degli attacchi dell’angioedema ereditario disponibile in Europa, per pazienti di età inferiore ai 6 anni. L’angioedema ereditario è una rara malattia genetica che provoca attacchi ricorrenti di edema – gonfiore – in varie parti del corpo, tra cui addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e dolorosi. Gli attacchi che ostruiscono le vie respiratorie possono causare asfissia e sono potenzialmente pericolosi per la vita. Si stima che l’angioedema ereditario colpisca una persona su 50mila in tutto il mondo. Spesso è poco riconosciuta, poco diagnosticata e trattata in maniera non adeguata. L’estensione dell’indicazione a pazienti pediatrici, recentemente approvata, è stata associata a un dosaggio aggiuntivo di 150 mg per Lanadelumab soluzione iniettabile in siringa preriempita. “L’angioedema è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante: è sufficiente ereditare una copia alterata del gene difettoso da uno dei genitori per manifestare la malattia”, spiega Mauro Cancian, presidente dell’Associazione ITACA, Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema, e Direttore UOSD di Allergologia Azienda Ospedale Università di Padova. “Tuttavia, il 20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente, non trasmessa cioè dai genitori, e questa assenza di familiarità può confondere la diagnosi. La malattia esordisce, in genere, a partire dall’età pediatrica – continua – e si manifesta con rigonfiamenti improvvisi e ricorrenti che possono coinvolgere il tessuto sottocutaneo e le mucose in diversi distretti. Gli edemi sono molto dolorosi e limitano in maniera considerevole le attività quotidiane perché, se non trattati, possono persistere per diversi giorni. Il coinvolgimento delle vie aeree rappresenta inoltre una emergenza medica per il rischio di soffocamento che l’edema della glottide comporta. L’attuale obiettivo terapeutico dell’angioedema è quello di consentire ai pazienti una vita perfettamente normale, liberandoli dagli attacchi e dalla paura degli stessi che spesso limitano la quotidianità”. L’approvazione di EMA, Agenzia Europea dei Medicinali, che estende l’indicazione nella popolazione pediatrica a partire dai 2 anni di età, è avvenuta dopo il via libera della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti alla richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) nel febbraio di quest’anno, per lo stesso uso esteso di Lanadelumab-flyo. (30Science.com)