Scienza: create cellule della retina in provetta per verificare terapie
(30Science.com) – Roma, 7 gen. – La metformina, un farmaco per il diabete, potrebbe essere impiegata nel trattamento della degenerazione retinica a esordio tardivo (L-ORD). Lo suggerisce uno studio, pubblicato sulla rivista Communications Biology, condotto dagli scienziati del National Eye Institute (NEI), parte del National Institutes of Health, che hanno sviluppato in laboratorio un modello di malattia per studiare la problematica e i suoi possibili trattamenti.
La degenerazione retinica a esordio tardivo è una malattia rara, ereditaria dominante, causata da una mutazione nel gene che codifica per la proteina CTRP5. La condizione provoca una crescita anormale dei vasi sanguigni e depositi di apolipoproteina E, coinvolta nel metabolismo dei grassi all’interno della retina. Chi ne soffre sperimenta difficoltà nella visione in situazioni di oscurità e perdita della visione centrale, che in genere si manifestano intorno ai 50-60 anni. Il team, guidato da Kapil Bharti, Kiyoharu (Josh) Miyagishima e Ruchi Sharma, ha sviluppato un modello di laboratorio basato su cellule staminali pluripotenti indotte sviluppate dalla pelle per produrre cellule di epitelio pigmentato retinico (EPR).
Gli scienziati del NEI hanno creato cellule retiniche in un piatto. Le cellule in un piatto replicano i fenotipi della malattia. Questi modelli possono essere utilizzati per identificare i farmaci per il trattamento delle malattie degli occhi accecanti. CREDIT NEI
Il gruppo di ricerca ha coinvolto due fratelli con L-ORD e due fratelli sani. L’EPR dei soggetti affetti dalla malattia, riportano gli esperti, mostravano delle caratteristiche peculiari, come i depositi di apolipoproteina E e le secrezioni anomale del fattore di crescita dell’endotelio vascolare.
Le cellule erano inoltre dismorfiche o deformate. L’EPR derivato dai partecipanti sani invece sembrava normale. Utilizzando una tecnica di modellazione al computer, i ricercatori hanno dimostrato che per chi soffriva di L-ORD la proteina CTRP5 aveva meno probabilità di legarsi ai recettori cellulari che contribuiscono alla regolazione metabolica dei grassi.
“Questo modello rappresenta un eccezionale esempio di ricerca traslazionale – commenta Chiang – la collaborazione tra ricercatori clinici e laboratoristi porta a progressi davvero significativi”. Gli scienziati hanno infatti testato il farmaco metformina e un approccio di terapia genica per incoraggiare l’espressione di CTRP5.
Stando ai risultati degli autori, entrambe le strategie hanno impedito la degenerazione retinica. “Abbiamo individuato due potenziali strategie per interrompere il processo della malattia L-ORD – afferma Bharti – la terapia genica potrebbe essere ancora lontana dall’approvazione, ma la metformina è un medicinale già impiegato nella cura del diabete”. Il modello sviluppato nell’ambito del lavoro, concludono gli scienziati, potrebbe rivelarsi utile anche per comprendere i cambiamenti fisici associati a malattie retiniche legate all’età. (30Science.com)
