Spina bifida, prima terapia con staminali in utero

Roma – La prima terapia con cellule staminali somministrata in utero per riparare la mielomeningocele, la forma più grave di spina bifida, si è dimostrata sicura e promettente in uno studio clinico di fase 1 pubblicato su The Lancet. La sperimentazione, che ha combinato la chirurgia fetale standard con l’applicazione di cellule staminali mesenchimali derivate dalla placenta direttamente sul midollo spinale esposto del feto, rappresenta la prima volta in cui cellule staminali vive vengono utilizzate su una colonna vertebrale fetale danneggiata. La spina bifida è una condizione congenita in cui il midollo spinale non si sviluppa correttamente e rimane in parte esposto, con conseguenze che possono includere paralisi, difficoltà nella deambulazione e problemi di controllo vescicale e intestinale. Gli attuali trattamenti prevedono un intervento chirurgico durante la gravidanza per chiudere l’apertura spinale, riducendo alcune complicanze ma senza prevenire completamente i danni neurologici. Nel trial, sei donne in gravidanza con feti diagnosticati con spina bifida sono state sottoposte alla chirurgia fetale standard con un passaggio aggiuntivo: l’applicazione di cellule staminali mesenchimali derivate dalla placenta (PMSC) direttamente sul midollo spinale esposto durante l’intervento. Queste cellule sono note per la capacità di ridurre l’infiammazione, favorire la guarigione e proteggere il tessuto nervoso. Tutti e sei i bambini, nati tra luglio 2021 e dicembre 2022, hanno presentato una riparazione spinale integra e non hanno mostrato segni di infezione, crescita anomala dei tessuti o formazione tumorale. Le risonanze magnetiche eseguite dopo la nascita hanno inoltre confermato la regressione dell’erniazione del rombencefalo, un’anomalia cerebrale associata alla spina bifida, in tutti i casi. Durante lo studio e nel follow-up successivo, non sono stati registrati eventi avversi gravi attribuibili al trattamento con cellule staminali. I bambini saranno monitorati con controlli e valutazioni periodiche fino all’età di sei anni, per verificare nel lungo termine la sicurezza della terapia e il suo impatto su mobilità, salute e qualità della vita. Sono già in corso ulteriori studi clinici su scala più ampia e con follow-up prolungati per perfezionare le tecniche chirurgiche e i protocolli terapeutici, con l’obiettivo di confermare benefici alla nascita, miglioramenti della mobilità e una migliore qualità di vita. Le agenzie regolatorie stanno collaborando con il team di ricerca per monitorare attentamente sicurezza ed efficacia. Secondo gli autori, questi risultati rappresentano una tappa fondamentale nel campo dei trattamenti con cellule staminali in utero per i difetti congeniti e potrebbero aprire la strada a future applicazioni durante la chirurgia fetale per altre condizioni congenite.(30Science.com)